关键词：罕见病 孤儿药 卫生技术评估 药物可及性策略 

摘要：罕见病是一个严重的公共卫生问题。全球有7000余种罕见病,整体上罕见病的患者总数约为世界人口的4.3%。治疗罕见病会遇到2个主要问题:第一,研发新的罕见病治疗药品(孤儿药);第二,上市后孤儿药的患者可及性。对于前者,各国(包括中国)多年来在国家相关政策上都加大力度给予财政支持以及新药审批的便利;对于后者,由于每个国家的医疗系统及制度设计不同,加之孤儿药价格不菲,从而造成孤儿药在各国的可及性有很大不同。作为制定卫生政策的信息依据,卫生技术评估(HTA)近年来在评价创新药的临床及经济价值方面发挥了重要作用。本文就中国如何开展HTA对孤儿药的评价展开讨论,并对提高中国患者对孤儿药的可及性提出几点政策性意见。

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