关键词：罕见病 孤儿药 药物政策 药物经济学研究 

摘要：当前,在罕见病药物发展中,有诸多问题面临着挑战。本文通过介绍罕见病治疗的伦理基础、孤儿药经济学研究的特殊性、孤儿药报销对医保基金的风险、平衡孤儿药的可及性和费用控制的国际经验,以及中国香港特区颁布的罕见病药物目录和中国罕见病药物医保现状,基于中国已公布罕见病目录和临床急需进口的抗肿瘤和孤儿药物现状,以及国际对于罕见病高价药物控费的经验,探讨了其对未来医疗保险可能带来的影响。从不同角度分析美国孤儿药法案、英国国家卫生和临床技术优化研究所高特技术新概念、爱尔兰国家药物经济学中心对不含抗肿瘤孤儿药药物经济学回顾性评阅、瑞典药物评估中心对孤儿药评价原则、土耳其对进口罕见病药物的专题研究、韩国对高价药费用控制的4种措施等实践经验,以期为中国罕见病药物政策的制定以及相关药物经济学发展提供借鉴。

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